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Succès D’une Thérapie Génique En France

Publié le
Jeudi 21 Juin 2012 à 10:43

24 Janvier 2012

 

Succès D’une Thérapie Génique En France

 

Biotech Info - La gamma-sarcoglycanopathie est une maladie neuromusculaire rare. En 2006, un essai de phase I de thérapie génique a débuté à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP) avec pour objectifs d’évaluer la tolérance de doses croissantes en injection locale d’un vecteur portant le gène efficient de la maladie ainsi que la qualité de ce transfert en termes d’efficacité, d’expression et de distribution de ce gène dans le muscle. Les résultats « sont au-delà de nos espérances » a déclaré le Pr Serge Herson, chef du service de interne à l’hôpital Pitié-Salpêtrière (AP-HP) l’un des leaders de cet essai : « outre le constat de l’absence de toxicité du traitement, nous avons pu avancer sur d’autres aspects comme l’organisation pratique d’un tel essai, l’immunologie et même la dose optimale pour traiter efficacement un ensemble de muscles ». – Biotech Info (La lettre) – 25/01

 

 

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