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ophtalmologie - études cliniques - essai de thérapie génique dans l'amaurose congénitale de Leber (RPE65)

Publié le
Dimanche 05 Août 2012 à 13:13

 

Du 2 décembre 2011 au 2 décembre 2013

Essai monocentrique de thérapie génique de phase I/II utilisant le vecteur rAAV-2/4.hrpe65 pour le traitement de dystrophies rétiniennes liées à des déficiences du gène RPE65.

Objectifs de la recherche
L'objectif principal de cet essai est d'évaluer l'innocuité d'une seule administration du médicament expérimental (ME) dans un seul œil, chez les patients adultes et enfants souffrant d'une dystrophie rétinienne liée à une déficience du gène RPE65

Critères d'inclusion:

  • tableau clinique spécifique d'une déficience du gène RPE65 (RPE65 -/-);
  • ERG faible ou plat;
  • anomalies caractéristiques du fond d'œil;
  • faible acuité visuelle ( 20/40, score ETDRS 70) confirmée par génotypage et ségrégation familiale;
  • patient âgé de 6 ans ou plus ; une fonction visuelle résiduelle.

Critères d'exclusion :

  • en premier lieu des critères usuels liés à un état physiologique général dégradé;
  • une condition pathologique chronique ou aiguë et la prise d'un traitement;
  • l'éventuelle participation à un autre essai pouvant affecter la tolérance ou l'efficacité du ME;
  • les critères d'exclusion plus spécifique de l'essai sont de nature ophtalmologique:
  • monophtalmie,
  • pathologie oculaire de type glaucome,
  • forte myopie (> 6 dioptries),
  • détachement rétinien, rétinophatie diabétique ou opacité du cristallin

Durée de l'étude :
Un an

Promoteur :
CHU de Nantes

 

 

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